داروهایی برای پیری زودرس در کودکان آخرین خبرها

[ad_1]

5fbb378bd1fb2_2020-11-23_07-46

اولین دارو برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف کرده و به سرعت پیر می شوند ، توسط سازمان غذا و دارو تأیید شده است.

کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولاً در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی می میرند ، اما آزمایشات اخیر نشان داده است که کودکانی که از زوکینوا استفاده می کنند به طور متوسط ​​2.5 سال بیشتر عمر می کنند. .

جان توکت ، 15 ساله ، با یک اختلال ژنتیکی به نام Progeria. میشیگان 2003 – کپی رایت توسط AP Photo

بر اساس نتایج این آزمایشات ، سازمان غذا و داروی ایالات متحده اثر کپسول کدو سبز را برای درمان پروژریا یا پیری زودرس تأیید کرده است.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر در درجه اول توسط بنیاد تحقیقات Progeria در ماساچوست و با همکاری Eiger BioPharmaceuticals انجام شد.

دکتر لسلی گوردون ، مدیر بنیاد تحقیقات Progeria ، پس از تأیید کدو سبز توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده ، گفت: “این فقط اولین قدم ما است و ما مطمئناً درمان های جدید و بهتری را برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.”

آقای گوردون ، متخصص اطفال ، بنیاد را در سال 1999 به همراه خواهر و همسرش تاسیس كرد. پسر آنها سام که به بیماری ژنتیکی مبتلا بود ، در سال 2014 در 17 سالگی درگذشت.

در حال حاضر در سراسر جهان حدود 400 کودک با سن نارس وجود دارد که 20 نفر از آنها در ایالات متحده زندگی می کنند. این اختلال ژنتیکی علائمی مانند تاخیر در رشد ، سفتی مفصل ، ریزش مو و پیری پوست دارد. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته مغزی و بیماری کرونر قلب می شوند و آنها به طور متوسط ​​در سن 14.5 سالگی می میرند.

این اختلال ژنتیکی ارثی نیست ، بلکه در اثر یک جهش ژنتیکی ایجاد می شود که باعث تجمع مضر سلول پروتئینی به نام پروگرین می شود. کدو سبز از تجمع این پروتئین جلوگیری می کند.

اقدام FDA بر اساس نتایج دو آزمایش 62 کودک آلوده در سراسر جهان است که به طور متوسط ​​2.5 سال بیشتر از 81 کودک که دارو مصرف نکرده بودند ، زندگی می کردند.

شایعترین عوارض جانبی کدو سبز ، استفراغ ، اسهال ، حالت تهوع ، درد شکم و خستگی است.

اولین دارو برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف کرده و به سرعت پیر می شوند ، توسط سازمان غذا و دارو تأیید شده است.

آخرین اخبار (khabarfoori.com)

5fbb378bd1fb2_2020-11-23_07-46

کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولاً در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی می میرند ، اما آزمایشات اخیر نشان داده است که کودکانی که از زوکینوا استفاده می کنند به طور متوسط ​​2.5 سال بیشتر عمر می کنند. .

جان توکت ، 15 ساله ، با یک اختلال ژنتیکی به نام Progeria. میشیگان 2003 – کپی رایت توسط AP Photo

بر اساس نتایج این آزمایشات ، سازمان غذا و داروی ایالات متحده اثر کدو سبز کدو حلوایی را در درمان پروژریا یا پیری زودرس تأیید کرده است.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر در درجه اول توسط بنیاد تحقیقات Progeria در ماساچوست و با همکاری Eiger BioPharmaceuticals انجام شد.

دکتر لسلی گوردون ، مدیر بنیاد تحقیقات Progeria ، پس از تأیید کدو سبز توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده ، گفت: “این فقط اولین قدم ما است و ما مطمئناً درمان های جدید و بهتری را برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.”

آقای گوردون ، متخصص اطفال ، بنیاد را در سال 1999 به همراه خواهر و همسرش تاسیس كرد. پسر آنها سام که به بیماری ژنتیکی مبتلا بود ، در سال 2014 در 17 سالگی درگذشت.

در حال حاضر در سراسر جهان حدود 400 کودک با سن نارس وجود دارد که 20 نفر از آنها در ایالات متحده زندگی می کنند. این اختلال ژنتیکی علائمی مانند تاخیر در رشد ، سفتی مفصل ، ریزش مو و پیری پوست دارد. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته مغزی و بیماری کرونر قلب می شوند و آنها به طور متوسط ​​در سن 14.5 سالگی می میرند.

این اختلال ژنتیکی ارثی نیست ، بلکه در اثر یک جهش ژنتیکی ایجاد می شود که باعث تجمع مضر سلول پروتئینی به نام پروگرین می شود. کدو سبز از تجمع این پروتئین جلوگیری می کند.

اقدام FDA بر اساس نتایج دو آزمایش 62 کودک آلوده در سراسر جهان است که به طور متوسط ​​2.5 سال بیشتر از 81 کودک که دارو مصرف نکرده بودند ، زندگی می کردند.

شایعترین عوارض جانبی کدو سبز ، استفراغ ، اسهال ، حالت تهوع ، درد شکم و خستگی است.

[ad_2]